AMSTERDAM - Europska komisija dodijelila je prvu dozvolu za uporabu lijeka za gensku terapiju. Mala nizozemska tvrtka uniQure tražila je - i dobila - dopuštenje za korištenje novog tretmana za iznimno rijetku genetsku bolest, koji košta oko 1,2 milijuna eura po pacijentu.
Glybera, lijek koji bi trebao liječiti obiteljski nedostatak lipoproteinske lipaze (LPLD), odobren je nakon više od 20 godina eksperimentiranja, što je samo po sebi veliki korak u polju genske terapije.
Pacijenti koji boluju od LPLD-a ne mogu razgrađivati čestice masti u svojoj krvi, te su pod visokim rizikom od akutne i potencijalno smrtonosne upale gušterače.
Prednost genske terapije spram konvencionalnih metoda liječenja leži u mogućnosti potpunog izliječenja, umjesto tretiranja simptoma. Direktor uniQurea Joern Aldag smatra kako mogućnost izliječenja više nego opravdava visoku cijenu terapije, te kaže kako će uslijediti i drugi tretmani za različite urođene bolesti.